Con técnica de “copiar y pegar” logran corregir con éxito ADN en ratones con distrofia muscular
Investigaciones independientes de tres universidades estadounidense revirtieron la ausencia de una proteína clave para el funcionamiento de los músculos.
Cecilia Yáñez
Se conoce como CRISPR y es la técnica que el año recién pasado fue elegica como el hito científico más importante. En términos sencillos, se trata de una herramienta que mediante el “copiar y pegar” permite tomar parte del ADN de un individuo, sacarlo y reemplazarlo por “otro texto” que no contiene el error genético que produce una determinada enfermedad. Es decir, una edición del ADN.
En este caso, se trata de la primera vez en que un grupo de científicos logra eliminar información genética defectuosa en mamíferos, específicamente en ratones que sufrían distrofia de Duchenne, una enfermedad degenerativa que se produce en hombres debido al mal funcionamiento de una proteína que es esencial para la salud muscular: las distrofina. Se estima que uno de cada 5.000 niños nacidos puede sufrir este mal.
Utilizando esta técnica, científicos de las universidades de Duke, Texas y Harvard lograron eliminar la parte defecutosa del ADN en ratones con distrofias, sin necesidad de reemplazar por otra. Sólo fue borrado el genoma que contenía el error.
Según publica la revista Science, estos ratones recuperaron la producción de la distrofina, al menos para una utilización funcional de buena parte de su musculatura.
De los tres estudios, el mayor beneficio se obtuvo cuando el virus que permitía la “edición” del ADN se inyectaba directamente en la fibra muscular.